한국아스트라제네카의 C5 보체억제제 울토미리스®주 (성분명: 라불리주맙)가 11월 1일부터 ‘항아쿠아포린-4 (AQP-4) 항체 양성인 시신경척수염범주질환 (Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, 이하 NMOSD)의 치료’ 적응증으로 건강보험 급여가 적용된다.
NMOSD는 중추신경계 자가면역 염증질환으로 임상적으로 시신경염 등이 발현되고 근력 약화, 보행 장애, 하반신의 지각 운동 장애, 감각 저하, 배뇨 문제 등의 증상을 유발하는 희귀질환이다. 주로 30-40대 여성에서 호발하는 해당 질환은 환자의 90% 이상이 재발을 경험하며, 한 번의 재발로도 심각한 신경학적 결손을 유발할 수 있어 적극적인 재발 방지가 매우 중요한 치료 과제로 꼽힌다.
기존 NMOSD 치료에서는 2주 간격의 투여가 필요한 솔리리스®주 (성분명: 에쿨리주맙)만이 보험급여 적용을 받고 있었으나, 이번 울토미리스®주의 보험급여 적용으로 8주 간격의 치료가 가능해지며 환자들의 투여 편의성이 개선될 것으로 기대된다.
울토미리스®주 보험급여 적용 대상은 항아쿠아포린-4(이하 항AQP-4) 항체 양성인 만 18세 이상 NMOSD 환자 중 울토미리스®주 투여 시점에 확장 장애 상태 척도(Extended Disability Status Scale, EDSS) 점수가 7점 이하이면서 ▲최근 1년 이내 최소 2회의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 있으면서 리툭시맙 급여기준에 적합하여 3개월 이상 해당 약제로 투여했음에도 재발이 발생하거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 ▲사트랄리주맙 급여기준에 적합하여 3개월 이상 해당 약제를 투여하였음에도 증상 재발이 있거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우 ▲에쿨리주맙 급여기준을 만족하여 6개월 이상 급여로 투여 중인 환자로 중단 기준에 해당하지 않는 경우 중 한 가지를 충족하는 경우다.
이번 보험 급여는 울토미리스®주의 치료 효과 및 안전성을 평가하기 위해 실시한 외부 위약 대조, 다기관, 오픈라벨 3상 임상 CHAMPION-NMOSD를 근거로 이뤄졌다. 다만, 울토미리스® 주 급여 기준은 울토미리스 허가 임상시험 투여대상 환자 기준을 따른 것이 아닌, 기존 솔리리스® 주 급여 기준의 투여 대상과 동일한 기준을 따르고 있다.
연구 결과, 73.5주 간(치료기간 중앙값)의 임상 기간 동안 울토미리스®주는 재발 판정을 받은 환자가 발생하지 않았으며, 위약 대비 재발 위험은 98.6% 감소한 것으로 나타났다(HR=0.014, 95% CI 0.000-0.103, p <0.0001).
2차 평가 지표인 연간 재발률(Annualized Relapse Rate, ARR)과 하우저 보행 지수(Hauser Ambulation Index, HAI) 에서도 유의미한 개선을 확인했다. 임상 기간 동안 울토미리스®주는 재발로 판정 받은 사례가 없었고(p<0.0001), 하우저 보행 지수 악화를 경험한 환자 비율에서는 울토미리스®주가 3.4%(58명 중 2명)인데 비해 위약은 23.4%(47명 중 11명)로 보고됐다(p<0.0228).
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